几年前，国内氯巴占仿制药还未上市时，国外氯巴占还属于被管制的“救命药”。几年间，氯巴占经历了国家相关部门的临时批准进口，国产仿制药的获批、上市，一举让氯巴占在国内获得了“合法”身份。近日，它更走进了国家医保药品目录的谈判现场，以每片2.11元的价格完成谈判，是进口片剂价格的十分之一。 11月30日，顶端新闻·河南商报记者就国产氯巴占仿制药进“国谈”的历程，对话宜昌人福药业总裁杜文涛。 一场爱的“接力” 顶端新闻：为什么想要研发氯巴占？ 杜文涛：氯巴占作为治疗罕见难治性癫痫（LGS）的药物，对于患者而言，无疑是一个“救命药”。尽管中国LGS患者对氯巴占有着极为迫切的临床需求，但长期以来，因其兼具孤儿药和二类精神药的双重属性，市场规模小、管控严格、投入巨大、收益低微，导致药企研发销售动力严重不足，使得氯巴占迟迟未在国内上市，这是很现实的问题。 大多数患者只能通过海外代购等途径获取药品，但药价高，还伴随着法律风险。2022年左右，“铁马冰河”等事件引发社会关注，在此背景下，国家卫生健康委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，虽然临时进口暂缓了患者无药可用的困境，但从长远看，问题依然未能得到根本解决。 作为麻醉药品定点生产企业，2017年，公司在国家鼓励研发的短缺药品目录中留意到该产品后，当即决定立项开发。特别是在代购事件发生后，公司领导迅速决策，要求研发、注册等团队紧密配合，全力加快产品申报上市进度。研发部门全力以赴、夜以继日地工作，仅耗费3~4个月时间便完成BE研究和药学研究工作，并于2022年3月4日正式递交上市申请。公司注册部更是在产品开发阶段便提前介入，调研相关注册法规，积极准备各项资料数据。 2022年5月左右，国家药监局、国家卫生健康委在产品上市阶段给予大力支持，开通“绿色通道”，产品于5月获得国家药监局CDE优先审评支持，顺利进入上市快速通道。这无疑是一场来自国家、政府、药企以及社会各方共同参与的“爱的接力”。 冲着谈成而来 顶端新闻：此次谈判整体感觉如何？最终每片2.11元的价格，是否符合预期？ 杜文涛：今年就是冲着谈成而来的，作为药企，肯定希望价格能够高一点，但今年医保基金也特别紧张，我们能体会到医保局的不容易。 能参与到2024年医保目录调整工作中，我们能够切实感受到，今年的调整相比往年更科学、规范和精细。另外，谈判规则更科学合理，从目录申报、评审，到测算，谈判的一系列程序更加规范，价格与临床价值也更匹配。 通过氯巴占的谈判，我能感受到，国家医保制度在强调“保基本、全覆盖”的同时，在提升药品可及性上做了大量工作，把“每一分钱都花在刀刃上”。 顶端新闻：有没有参加预谈判？感受和效果如何？ 杜文涛：医保局是从安全、有效、创新、公平、经济等方面全方位考量每个产品的，该产品同样经过申报、评审、测算、预谈判和谈判环节，在流程上所有产品都是一样的。在预谈判中，主要沟通的是药物经济学专家的测算方式，并未提及产品价格。预谈判也充分尊重企业意见，可沟通、可探讨，沟通效果在我们预测范围之内。 方便患者“家门口”购药 顶端新闻：罕见病用药的市场体量如何？纳入医保对企业意味着什么？ 杜文涛：根据《Lennox-Gastaut综合征诊断治疗的中国专家共识》和《氯巴占治疗难治性癫痫专家共识》，中国有约900万癫痫患者，其中活动性癫痫患者约600万。预估中国目前有6万LGS患者，但可能诊断出来的人大概有2万人，未诊断出或者未被治疗的人大约有4万人。 氯巴占被纳入医保后，我们身上的担子更重了，首先要保证药品的质量，要充分满足市场需求，还要进一步提升药品可及性，为LGS癫痫患者在“家门口”购药行方便。 顶端新闻：国产氯巴占于2022年10月份正式上市，我记得当时定价一盒84元，这个定价并不高，现在又被纳入医保，更加缓解了部分困难家庭的用药压力。 杜文涛：是的，LGS癫痫患者遍布全国各地，特别是在二、三线城市，购药渠道不通畅，以前长期需要往返大城市看病购药，家庭难以承受看病成本，甚至于只能改服效果差、副作用大的其他药物。 氯巴占的安全性和有效性在国内外有大量的循证医学证据，此次氯巴占被纳入医保后，能极大方便患者“家门口”购药，进一步减轻患者疾病负担，同时也为LGS患者的治疗提供一种新选择。（来源：顶端新闻·河南商报） | 
